【公益行】中国科学家培育出单碱基突变的遗传性疾病动物模型 基因治疗未来

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长春7月19日电(记者孟琪，高楠)记者来自吉林大学，最近吉林大学动物医学学院赖良学团队利用新型单碱基系统对兔子实现了单碱基精确突变，培养出了具有白化病、早老症等遗传性疾病模型的兔子，这是人类基因

小组成员、吉林大学动物医学学院博士李占军介绍说，白化病、早老症等遗传性疾病是基因组单核苷酸变异引起的。 遗传性疾病的原因是先天性基因组缺陷，所以以前传来的药对其治疗无效。 基因治疗的做法，即直接修复基因组上的单核苷酸变异是最好的治疗手段。 现在的基因治疗技术手段还不能满足临床治疗的要求。

赖良学团队利用国际上新采用的新型碱基器( editor，be3和abe )，国际上率先使模型动物兔改变单一碱基，精确模拟人单核突变遗传病中的无义突变、错误义突变和rna错误切断，白色 兔子在遗传、生理、解剖方面比较接近人类。 因为这一成果表明人类更接近于在这种遗传性疾病的治疗中实现基因。

这个团队可以在国际上率先把单一的碱基变成模型动物兔子，来源于多年来利用基因进行生物医药和动物育种研究所的经验。 基因专家、上海科学技术大学教授黄行许认为，该研究证实了利用碱基器进行安全、精确、高效基因治疗的可能性。 这项成果已经在国际知名刊物《自然-通信》上发表，这项研究得到了国家要点研究开发计划干细胞和转换研究专业的资助。

进一步，赖良学团队将这一技术成果尽快应用于人类遗传病的分子治疗，与其他研究机构合作开展相关疾病的临床前研究，继续开发、优化新的基因系统，用于建立复杂的遗传性疾病模型和基因治疗。

:廖玺

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来源：亚洲公益报